Real World Data y Real World Evidence: un nuevo paradigma

Hoy, como nunca, nuestra información está sistematizada y disponible. Y cuando se habla de salud, esos datos tienen un valor enorme y un potencial aún mayor, considerando la creciente expansión de las historias clínicas electrónicas y de los dispositivos de salud que nos posibilitan recolectar datos diversos. Por eso, lo que se conoce como Datos del Mundo Real y la Evidencia del Mundo Real abren un nuevo paradigma en el abordaje de la atención médica, de la investigación científica y de la sustentabilidad de los sistemas.

Datos y evidencias

En primer lugar, hay que diferenciar los conceptos. Los Datos del Mundo Real (DMR o RWD, por su expresión en inglés Real World Data) comprenden toda la información relacionada con la salud de un paciente o su atención médica. Estos datos pueden provenir de distintas fuentes:

• Historias clínicas electrónicas
• Facturas por pagos de servicios médicos
• Registros de enfermedades
• Farmacovigilancia
• Información generada por dispositivos electrónicos vinculados con la salud, los llamados wearables

La Evidencia del Mundo Real (EMR o RWE por su expresión en inglés, Real World Evidence) se genera cuando se seleccionan y analizan los DMRpara que pueda ser utilizada posteriormente, por ejemplo por las agencias regulatorias, las agencias de evaluación de tecnología sanitaria, las sociedades científicas o los financiadores. Esta evidencia así gestionada provee información de gran valor para el sistema sanitario en su conjunto.

Del pasado al futuro

La eficacia y efectividad de los medicamentos se dimensionó de manera empírica durante siglos, a partir de los Datos del Mundo Real; es decir, si funcionaban o no en los pacientes con quienes se empleaban. En la década de 1940, la incorporación de los estudios clínicos aleatorizados transformó el paradigma que evolucionó hacia la investigación confiabile y con rigor científico / estadístico, de manera tal que este modelo de prueba de nuevos fármacos y tecnologías se convirtió en el estándar de oro que no tiene objeción.

Lo que la tecnología, la inteligencia artificial y el análisis de datos plantean ahora es la posibilidad de tomar los DMRy, a través de la generación de EMR, poder ampliar y mejorar los procesos de toma de decisiones.

Así, por ejemplo, la EMR permite complementar el análisis de los resultados obtenidos durante el desarrollo de un determinado fármaco. Obteniendo DMR de un número más amplio de pacientes que el grupo especifico de voluntarios con el que se realizó el estudio clínico de desarrollo, se puede obtener evidencia sobre qué ocurre con el uso de ese medicamento en la vida real: por ejemplo, si el paciente se olvidó de tomarlo y lo hizo más tarde, o directamente no lo tomó porque no pudo comprarlo. Esto provee también la retroalimentación pertinente para mejorar el uso, la adherencia, conocer el comportamiento de poblaciones especiales (p. ej. añosos, con enfermedades coexistentes).

Es particularmente interesante el uso que puede tener la EMR en enfermedades poco frecuentes, en las que puede resultar complicado el diseño de un estudio clínico por la posible escasez de voluntarios dado que son enfermedades que afectan a pocas personas (p. ej. existen casos que afectan a 1 de cada 100.000 personas).

Ya hay varios países que están incorporando los datos del mundo real en la toma de decisiones regulatorias sobre medicamentos huérfanos. Algunos ejemplos son Estados Unidos, Canadá, China y Australia. También es una herramienta utilizada en Europa, donde la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) realizó 88 análisis de fármacos basándose solo en EMR. 

De acuerdo con la Federación Latinoamericana de la Industria Farmacéutica (FIFARMA) la aprobación de medicamentos usando EMR subió en el mundo del 49% en 2019 al 75% en 2020.